La Agencia Europea de Medicamentos recomendó la autorización de Itvisma, un tratamiento de Novartis que combate la principal causa genética de muerte infantil. Su futura llegada a México podría transformar el pronóstico para pacientes chiapanecos atendidos en centros como el Hospital Pediátrico de Tuxtla y Ciudad Salud en Tapachula.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la autorización de comercialización de Itvisma, una terapia génica desarrollada por Novartis para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes peditricos. La aprobación abre la puerta a un tratamiento que puede salvar vidas y mejorar drásticamente la calidad de vida de los chiapanecos diagnosticados con esta enfermedad rara, atendidos por el sistema público mexicano.
Qué es la atrofia muscular espinal
La atrofia muscular espinal (AME) es un trastorno genético que afecta las neuronas motoras del cordon medular y produce pérdida progresiva de masa muscular y fuerza. Sin tratamiento, la mayoría de los pacientes diagnosticados con AME tipo 1 (la forma más severa) fallece antes de los dos años de vida. Es la principal causa genética de mortalidad infantil. La detección temprana y el tratamiento oportuno pueden cambiar drásticamente el pronóstico.
Hasta antes de Itvisma, los tratamientos disponibles en México incluían otras terapias génicas (como Zolgensma) y medicamentos modificadores de la enfermedad. Itvisma se administra por vía oral y se considera particularmente útil en casos donde otros tratamientos no se han podido usar por contraindicaciones específicas.
El camino hacia México
La recomendación de la EMA es el primer paso para que el medicamento se autorice en países miembros de la Unión Europea. La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) de México evaluará las solicitudes de registro de Itvisma una vez que Novartis presente la documentación requerida. La inclusión de la terapia en el cuadro básico de medicamentos del IMSS, el ISSSTE y el sistema de salud público dependerá de la evaluación de costo-efectividad y disponibilidad presupuestal.
| Indicador AME en México | Cifra estimada |
|---|---|
| Incidencia anual estimada | 1 caso por cada 6,000-10,000 nacimientos |
| Pacientes en tratamiento México | Cientos en sistema público |
| Sistema público que cubre AME | IMSS, ISSSTE, IMSS-Bienestar |
| Hospitales sureste con atención | HRAE Tapachula, Hospital Pediátrico Tuxtla |
Fuente: EMA, Novartis, IMSS, Cofepris, asociaciones de pacientes con AME.
Diagnóstico temprano
El IMSS y la Secretaría de Salud federal recomiendan a los padres acudir a consulta pediatérica ante cualquier signo de pérdida de tono muscular en los recién nacidos: dificultad para mamar, llanto débil, hipotonía, retraso del desarrollo motor. La detección temprana es clave: cuanto antes se inicie el tratamiento, mejores son los resultados a largo plazo. Los chiapanecos pueden acudir al Hospital Regional de Alta Especialidad (HRAE) de Ciudad Salud en Tapachula, al Hospital Pediátrico de Tuxtla Gutiérrez y a la red de hospitales del IMSS-Bienestar y el ISSSTE.
Tamiz neonatal
El tamiz neonatal cardiológico y metabólico que se realiza a todos los recién nacidos en México no incluye actualmente la prueba para AME. Los pediatras y los grupos de pacientes han solicitado al gobierno federal incorporar esta prueba al tamiz neonatal ampliado, ya que la detección a las 24-48 horas de vida abre el periodo óptimo de tratamiento.